Onderzoekers zijn er in geslaagd om een DNA-bewerkingstechniek bruikbaar voor gebruik te maken die 89% van de ruim 75.000 bekende mutaties kan corrigeren die verantwoordelijk zijn voor erfelijke ziekten bij de mens. Dat schrijft de NRC.
Met behulp van ‘Prime Editing’, gebaseerd op de CRISPR-Cas techniek, is het mogelijk om op een specifieke plek DNA te bewerken en de gewenste codesamenstelling aan te brengen. De zogenaamde knipschaar in CRISPR-Cas is in staat om DNA te knippen op een aangegeven plaats in de DNA-streng.
Tot voorheen kon het knip-en-plakwerk niet helemaal precies worden uitgevoerd zodat de resultaten niet altijd voorspelbaar waren. Een groep Amerikanen brengt daar nu verandering in. Zij hebben een reverse transcriptase en een stukje code toegevoegd aan de bestaande techniek. Het organisme spiegelt vervolgens nieuw DNA aan dit meegeleverde stukje, waardoor het lichaam zich weer herstelt in de gewenste staat.
Deze methode maakt heel precieze veranderingen in het DNA mogelijk. "Met onze nieuwe techniek kunnen we het systeem dubbel programmeren," aldus eerste auteur Andrew Anzalone. "Dat wil zeggen, de precieze plek waar in het DNA waar we de verandering willen, en welke soort aanpassing we daar willen." Helemaal 100% voorspelbaar is ook deze techniek nog niet.
NRC - Een nieuwe zoek-en-vervangmachine voor dna
Met behulp van ‘Prime Editing’, gebaseerd op de CRISPR-Cas techniek, is het mogelijk om op een specifieke plek DNA te bewerken en de gewenste codesamenstelling aan te brengen. De zogenaamde knipschaar in CRISPR-Cas is in staat om DNA te knippen op een aangegeven plaats in de DNA-streng.
Tot voorheen kon het knip-en-plakwerk niet helemaal precies worden uitgevoerd zodat de resultaten niet altijd voorspelbaar waren. Een groep Amerikanen brengt daar nu verandering in. Zij hebben een reverse transcriptase en een stukje code toegevoegd aan de bestaande techniek. Het organisme spiegelt vervolgens nieuw DNA aan dit meegeleverde stukje, waardoor het lichaam zich weer herstelt in de gewenste staat.
Deze methode maakt heel precieze veranderingen in het DNA mogelijk. "Met onze nieuwe techniek kunnen we het systeem dubbel programmeren," aldus eerste auteur Andrew Anzalone. "Dat wil zeggen, de precieze plek waar in het DNA waar we de verandering willen, en welke soort aanpassing we daar willen." Helemaal 100% voorspelbaar is ook deze techniek nog niet.
Een mooie verbetering op de 7 jaar oude Crispr techniek. Bij deze nieuwe techniek word er geen breuk in het DNA meer gemaakt en kunnen enkele nucleotiden worden veranderd, verwijderd of ingevoegd worden (nog beperkt). Echter staat ook dit nog in de kinderschoenen en is er wonderwel genoeg meer geld nodig voor onderzoek (start-ups door ontwikkelaar zijn er al).
Grootschalige toepassing via bijvoorbeeld gen-therapie is nog wel even een eindje weg, maar komt dichterbij. Een van de grootste uitdagingen vormen dan nog de hoeveelheid vectoren (virussen met lading) en de grootte van de lading (is nu nog beperkt), benodigd voor een menselijk lichaam. Men is nog het verst met targeted-gene therapy waarmee bijvoorbeeld een subgroep van diabetici mee geholpen kan worden.
Of deze toepassingen binnen dit gebied blijven en wenselijk zijn is een discussie die liever gisteren dan vandaag moet worden gevoerd in internationaal verband om bijvoorbeeld "aangepaste"" kinderen met bepaalde kenmerken op bestelling de pas of te snijden of toe te staan.
De paradox.
Aan de ene kant de ongebreidelde bevolkingsgroei in deze wereld die (al was het maar voor het CO2 probleem) schreeuwt om zware geboortebeperkingsmaatregelen. Ik zie ze (nog) niet.
Aan de andere kant deze juichkreet dat erfelijke ziekten vanaf nu nagenoeg onder de duim zijn omdat ze de DNA-bewerkingstechniek onder de knie hebben.
Het laatste is prachtig voor iedereen met een erfelijke aandoening of ziekte. Zeker voor ziektes die 100 % voorspelbaar eindigen met de dood. Wie zou dat niet willen? Ik wel hoor.
Nou ook nog alle oorlogen en alle honger de wereld uit CRISPRen.
Kan de getergde mensheid dan eindelijk opgelucht ademhalen?